Pombiliti（庞比利蒂 Cipaglucosidase alfa）中文说明书
Cipaglucosidase alfa 以品牌名称Pombiliti出售，与miglustat联合使用，是一种用于治疗II 型糖原累积病（庞贝氏症）的药物。Cipaglucosidase alfa 是一种重组人酸性α-葡萄糖苷 酶替代疗法，可提供外源酸性 α-葡萄糖苷酶。Cipaglucosidase alfa 于 2023 年 3 月在欧盟获准用于医疗用途，并于 2023 年 9 月在美国获准用于医疗用途。
【药品规格】
Cipaglucosidase alfa-atga 105mg/瓶；重构和稀释后用于静脉输注的冻干粉；不含防腐剂。
【制造商】
Amicus 治疗公司
【作用机制】
Cipaglucosidase alfa-atga 提供外源性 GAA。Cipaglucosidase alfa-atga 上的双 M6P 以高亲和力介导与细胞表面的 M6P 受体结合。结合后，它被内化并转运到溶酶体中，在那里它经历蛋白水解裂解和 N-聚糖修剪，这两者都是产生最成熟和最活跃的 GAA 形式所必需的。Cipaglucosidase alfa-atga 随后在裂解糖原中发挥酶活性。Miglustat 在输注后与血液中的 cipaglucosidase alfa-atga 结合、稳定并减少其失活。
展开剩余56%【适应症】
与 Opfolda 联合使用，用于治疗体重≥40 公斤且目前的酶替代疗法 (ERT) 无效的晚发型庞贝病（溶酶体酸性α-葡萄糖苷酶 [GAA] 缺乏症）成人。
【Pombiliti 剂量和用法】
成人
考虑在开始用药前使用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇；如果与之前的 ERT 一起使用，则应进行预先用药。在最后一次 ERT 剂量 2 周后开始与 Opfolda 联合使用。在 Opfolda 给药后约 1 小时和 3 小时内开始输注。通过静脉输注给药约 4 小时。每隔一周 20 毫克/千克。初始输注速率：1 毫克/千克/小时；如果可以耐受，可以每 30 分钟逐渐增加 2 毫克/千克/小时，最高 7 毫克/千克/小时。剂量和给药修改，其他：请参阅完整标签。
孩子们
不成立。
【禁忌症】
怀孕。
【警告/注意事项】
必须与 Opfolda 联合使用（参见完整标签）。准备好适当的医疗支持和复苏设备。如果发生严重的超敏反应（例如过敏反应）或严重的输液相关反应 (IAR)，请立即停药并进行适当治疗；可以使用较慢的输液速度重新给药。如果发生轻度或中度超敏反应或中度 IAR，则暂时停止使用或减慢输液速度。患有急性潜在疾病的患者发生 IAR 的风险增加，或患有晚期庞贝病的患者发生 IAR 的严重并发症。
液体容量超负荷、急性潜在呼吸系统疾病或心脏/呼吸功能受损（伴随液体限制）：发生急性心肺衰竭的风险；经常监测生命体征。可能损害生育能力。胚胎-胎儿毒性。开始用药前应排除妊娠状态。建议育龄女性在服药期间及最后一次服药后至少 60 天内采取有效的避孕措施。哺乳期母亲：不推荐。
【不良反应】
头痛、腹泻、疲劳、恶心、腹痛、发热；超敏反应、IAR。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。如有需要可以咨询一下香港登越药业，专业提供各类进出口服务。
发布于：中国香港